[智能应用]AI制药下半场：从“造分子”到“造药”，还有多远？ [复制链接]

8月19日，制药巨头默沙东与莫德纳（Moderna）共同宣布了一项重磅消息：双方联合研发的mRNA抗肿瘤疫苗intismeran，与PD-1抗体药帕博利珠单抗联用，在针对恶性黑素瘤的三期临床试验中取得了阳性结果。该款极有可能成为“史上第一”的治疗性癌症疫苗，不仅由AI辅助设计，还能为每位患者量身定制。这不是又一款新药的常规进展，而是人类抗癌路上一次从0到1的突破。
同时，今年7月，AI制药企业英矽智能自主研发的特发性肺纤维化药物Rentosertib，正式启动III期临床。这也是全球首个以AI靶点发现+AI分子设计的全链条AI主导药物，若其最终获批，行业估值与生态将迎来历史性重构。
AI 不再只是实验室里炫技的工具，它正在把 “一人一药” 的医学理想推向现实。
一、AI到底在改变什么？
AI制药，就是让机器学习参与到药物研发的各个环节中去。传统路径是“筛选”：需要依赖人工建一个海量化合库，用高通量实验物理盲筛，好比大海捞针。
如今AI技术则能有效解决“发现”环节，英矽智能联席CEO兼CSO任峰在接受《北京商报》采访时具体解释道，药物研发成功取决于Right Target（正确靶点）、Right Molecule（正确分子）、Right Clinical Trial（正确临床试验）。AI在前两个R上系统性提升质量——整合海量多组学数据识别真正与疾病机制相关的靶点，在合成前大规模虚拟筛选、尽早筛除高失败风险分子。
任峰用一句话概括了研发范式的转变：以前做药是"拿着钥匙找锁"，先研究靶点生物学机制再硬关联疾病；现在AI从海量病人的组学数据出发，反推哪个被忽视的靶点才是真正的"锁"。
英矽智能的Pharma.AI平台将临床前候选药物提名周期从平均2.5至4年压缩至12到18个月；剂泰科技的AI纳米递送平台NanoForge拥有超过1000万种脂质结构的数据库，能将靶向药物递送的平均开发时间从数年缩短至2到3个月；清华大学团队开发的DrugCLIP平台甚至将虚拟筛选速度提升了百万倍。
但这些被AI加速送进临床的分子，能顺利跑完全程吗？
在临床前研究阶段，AI可以预测药物的代谢、毒性以及在特定肿瘤模型中的抗肿瘤活性。在临床试验阶段，AI可以优化患者入组标准、预测临床终点，甚至设计更高效的试验方案。
有业内人士表示，AI能把更多“选手”更快地送到马拉松起跑线上，但能不能跑完全程，它帮不上太多忙。AI药物在I期临床的成功率确实亮眼，可达80%至90%，远超传统方法的40%至65%。可到了III期，10%的通过率与传统制药别无二致。
二、上半场拼算法和平台能力，下半场拼什么？
AI制药的“上半场”比拼的是算法和平台能力。英矽智能用18个月走完传统四年半的路，晶泰科技构建起AI与机器人实验室的干湿闭环——这都是上半场的漂亮成绩单。
2026年被业界视为AI制药的“试金石之年”。任峰提到：“上半场比的是算法和平台能力，下半场比的是能不能拿出临床结果。”
这种转变在资本市场上体现得尤为明显。有券商医药行业分析师对21世纪经济报道指出：“AI制药目前主要压缩的是分子的临床前发现周期，对临床试验动辄数年的刚性壁垒仍无法绕过。一旦运营拖后腿，方案需与监管部门反复沟通修订，患者入组缓慢，安全信号被误判，再好的分子也会倒在黎明之前。”
更现实的问题是，临床试验本身正变得越来越复杂。以自身免疫病、GLP-1代谢类药物、肿瘤等热门赛道为例，同质化竞争激烈，药企为了证明自家产品的优势，纷纷采用头对头对照试验、多适应症拓展、多终点评估等更严格的研究设计，入组和排除标准也日趋精细化。然而，在传统人工管理模式下，临床试验数据分散在不同医疗机构和系统中，彼此无法有效打通，数据缺失和逻辑矛盾时有发生，严重拖慢了研发进度。
面对现实，玩家们也在分化。当资本开始追问“现金流在哪里”，不同类型的AI制药企业正在做出不同的选择。这种分化，正在重塑行业的格局。
一类企业选择了“卖服务”的路。晶泰科技定位为AI+CRO，为药企提供药物发现研发服务，2025年收入8.03亿元，同比增长201%，首次实现年度盈利。这条路现金流更稳定、盈利路径更清晰，但天花板也相对有限。
另一类企业选择了更冒险的“卖管线”之路——以自研管线为核心，通过对外授权实现变现。英矽智能就是典型代表。2026年以来，公司先后与施维雅、礼来、SK生物制药、武田等达成合作，累计BD签约总额接近75亿美元。但漂亮的签约数字背后，公司2025年财报显示经调整亏损4380万美元，较2024年的2120万美元进一步扩大。
越来越多的企业开始意识到，或许不必在两条路之间做非此即彼的选择。英矽智能将自己定位为“既卖铲子，也自己挖金矿”——软件是“敲门砖”，客户用着用着发现效果确实好，就会想扩大合作；自研管线则推进验证核心价值。剂泰科技同样走了这条路，2026年上半年营业收入1.54亿元，同比增长13399%，超过去年全年收入47%，经调整净亏损大幅收窄56.4%。
而对于那些已经实现商业化的传统药企，AI的玩法又不一样。银诺医药将AI视为原有研发方法的一次技术升级——从生物信息学到计算机辅助药物设计，再到生成式AI，本质上是同一套方法学的自然延伸。这类企业的真正优势在于数十年积累的内部一手研发数据——失败实验的记录，往往比成功案例更有价值。
三、效率才是“活下去”的关键
AI 制药迈入价值验证关键周期节点。它能更快地创造候选分子，从而把有限的资金和人力集中在真正有希望的管线上。据行业数据，AI可将临床前研发周期缩短40%至60%，成本降低数百万美元级别。
从融资端来看，东方证券研报指出，2026年上半年，AI制药相关融资事件数量占创新药领域11.5%，融资金额占比达19.2%，已成为仅次于小分子和抗体的第三大创新药细分赛道。一级市场资本已开始为AI 制药的平台能力支付估值溢价。
从产业端看，据Healthcare discovery AI 统计，当前全球已有超过173 个AI 发现药物项目处于活跃临床阶段，其中Ⅱ期项目56个，Ⅲ期项目15 个，预计26 年内还将新增15-20 个新项目进入关键确证性临床试验。
Rentosertib的III期结果还要等几年才能揭晓。无论成败，AI已经改变了药物研发的底层逻辑。这场变革的终点，是患者能多快用上安全有效的新药。而对于企业来说，谁能把AI能力真正转化为研发效率，谁就能在这个残酷的行业里活下去。
正如安永大中华区咨询服务主管合伙人吴晓颖所言，AI无法消除药物研发的不确定性，但它能让不确定性得到更准确的定价。而这，或许正是这个行业走向成熟的真正标志。

一、当前进展：已从"工具辅助"迈向"临床验证"
1. 核心里程碑事件

时间    事件    意义
2025年10月    剂泰科技MTS-004完成Ⅲ期临床主要终点    中国首款完成三期临床的AI辅助制剂新药，从立项到Ⅲ期仅38个月
2025年12月    Generate:Biomedicines的抗体药物GB-0895启动两项III期临床    AI设计抗体药物进入实质产品化关键转折点
2026年2月    Elevar Therapeutics向FDA递交AI药物lirafugratinib上市申请    全球首个AI药物上市申请，标志AI药物时代到来

2026年3月    礼来AI制药工厂LiLLYPod投入运行    AI制药从"研发工具"向"基础设施"延伸的里程碑

2. 临床管线进展
截至2026年初，全球AI药物临床管线已达173个，其中至少10个项目进入III期临床试验 。

I期临床成功率：88%（高于行业历史平均40%-65%）
II期临床成功率：40%（达到行业历史平均水平上限）

英矽智能的Rentosertib（ISM001-055）是首个AI发现靶点并设计分子的在研药物，已完成Ⅱ期临床，显示安全耐受且改善肺活量 。

二、"造分子"已成熟，"造药"仍存瓶颈
1. "造分子"阶段：AI已实现显著突破

能力    现状    数据支撑
靶点发现    AI整合多组学数据挖掘新靶点    从"人工假设"转向"数据驱动"

分子设计    生成式AI可自动生成候选分子并优化    从"筛选已有分子"转向"按目标生成新分子"

反应预测    AI闭环系统预测精度从不足50%提升至80%以上    晶泰科技每月产出数万个反应数据
研发效率    头部企业可将药物发现效率提升50%以上    小分子早期发现周期从1-2年压缩至3-6个月

AlphaFold已覆盖超过2亿个蛋白结构预测结果，被超300万研究人员使用 。

2. "造药"阶段：仍面临三大核心瓶颈
瓶颈一：临床开发是最大瓶颈
临床开发已成为药物发现与患者获益之间的关键障碍 ：

过去十年试验时间线延长三分之一以上
超过半数试验中心存在带宽限制
研发支出增加但生产力停滞
瓶颈二：数据与算力挑战
高质量生物医学数据稀缺：标准化、深度数据仍是行业共同难题
算力瓶颈：蛋白质结构预测、分子动力学模拟对GPU和高速网络要求极高，呈现"波峰波谷"特征

黑箱模型风险：欧盟《人工智能法案》对"不可接受风险"AI系统禁令已生效，缺乏可解释性的系统可能被迫退出欧洲市场

瓶颈三：商业化验证尚未完成
截至2026年8月，全球尚无完全由AI设计的药物获批上市
业界预计最快2026-2027年中国有望率先迎来首个AI药物

行业从"技术故事"向"盈利+产能+管线"三重价值兑现跃迁

三、行业格局：资本加速涌入，头部效应明显
1. 融资数据
2025年国内AI制药融资：32起事件，累计超67亿元，同比增长130.5%

全球AI制药企业：截至2025年12月超350家，国内不少于100家，成熟期企业仅10余家

头部集中度：行业前五名融资占比逼近50%
2. 大额BD交易
晶泰科技与DoveTree达成59.9亿美元合作
英矽智能与施维雅签下8.88亿美元抗肿瘤药物研发协议
默克与ValoHealth合作总额超30亿美元
四、未来路径：从"化学模型"到"生物模型"的跃迁
摩根士丹利提出AI制药发展的二分法视角 ：

维度    化学模型    生物模型
关注点    分子结构与药物设计效率    疾病机制理解与创新治疗方向
核心问题    如何设计更好的药物    疾病为什么发生、什么干预真正有效
现状    已打开药物设计新入口    决定长期想象空间的关键
代表技术    AlphaFold、生成式分子设计    多组学整合、类器官模型、数字孪生
未来竞争关键：

化学模型与生物模型协同推进
生命数据和实验闭环成为下一阶段竞争关键
中国AI制药需从技术服务走向创新药资产转化

这篇关于AI制药的深度文章，描绘了一个正在从"概念验证"走向"价值兑现"的关键转折点。以下是结构化梳理：

一、两个标志性事件：AI制药从"0到1"

1. 默沙东 × 莫德纳：mRNA治疗性癌症疫苗进入三期临床
联合研发的 intismeran（mRNA抗肿瘤疫苗）+ 帕博利珠单抗（PD-1抗体），在恶性黑素瘤三期临床中取得阳性结果。
意义：若获批，将是全球首款治疗性癌症疫苗，由AI辅助设计，且能为每位患者量身定制。
这不仅是新药进展，更是从"通用药物"到"一人一药"的范式跃迁。

2. 英矽智能：全球首个全链条AI主导药物启动三期临床
Rentosertib（特发性肺纤维化药物）由英矽智能自主研发，采用AI靶点发现 + AI分子设计的全链条AI主导路径。
从靶点发现到临床前候选药物提名，仅用18个月，传统路径需4.5年。
若最终获批，将重构整个行业的估值逻辑与生态格局。

二、AI到底改变了什么？
维度   传统制药   AI制药
研发逻辑   "筛选"——大海捞针式盲筛   "发现"——从组学数据反推靶点

研发周期   2.5~4年（临床前）   12~18个月（英矽智能Pharma.AI平台）

纳米递送开发   数年   2~3个月（剂泰科技NanoForge）

虚拟筛选速度   传统   提升百万倍（清华DrugCLIP）

AI可压缩的环节   —   临床前研发周期缩短40%~60%

核心转变：英矽智能联席CEO任峰的比喻极为精准——以前是"拿着钥匙找锁"（先研究靶点再关联疾病），现在是AI从海量病人数据出发，反推哪个被忽视的靶点才是真正的"锁"。

三、上半场拼算法，下半场拼临床结果

2026年被业界视为AI制药的"试金石之年"。关键判断：

AI能做什么：更快创造候选分子，把更多"选手"送到马拉松起跑线上。I期临床成功率可达80%~90%（传统40%~65%）。
AI做不了什么：III期临床通过率仍约10%，与传统制药无异。临床试验的刚性壁垒（患者入组、方案修订、安全信号误判等）无法被AI绕过。

"AI能把更多选手更快送到起跑线上，但能不能跑完全程，它帮不上太多忙。"——业内人士

四、四种商业路径的分化
企业类型   策略   代表   特点
卖服务   AI+CRO模式   晶泰科技   现金流稳定，2025年收入8.03亿元，首次盈利；天花板有限

卖管线   自研+对外授权   英矽智能   BD签约近75亿美元，但2025年经调整亏损4380万美元

混合模式   既卖铲子也挖金矿   英矽智能、剂泰科技   剂泰2026上半年营收1.54亿元，同比增13399%，亏损收窄56.4%

传统药企+AI   AI作为技术升级   银诺医药   优势在于数十年积累的内部一手研发数据（失败记录更有价值）

五、行业全景数据

全球已有173个AI发现药物项目处于活跃临床阶段（Ⅱ期56个，Ⅲ期15个）
预计2026年内还将新增15~20个新项目进入关键确证性临床试验
2026上半年，AI制药融资事件占创新药领域11.5%，融资金额占比19.2%，已成为仅次于小分子和抗体的第三大细分赛道
一级市场已开始为AI制药的平台能力支付估值溢价

六、核心结论

安永吴晓颖的总结最为中肯："AI无法消除药物研发的不确定性，但它能让不确定性得到更准确的定价。"

这句话揭示了AI制药的本质——它不是魔法棒，而是一套降低信息不对称、提高决策质量的工具。真正的成熟标志，不是AI能否替代人类科学家，而是行业能否建立一套"用AI定价不确定性"的评估体系，让资本、人才和资源流向真正有希望的管线。

Rentosertib的三期结果还需等待几年。无论成败，AI已经不可逆地改变了药物研发的底层逻辑。对企业和投资者而言，关注点应从"谁的算法更强"转向"谁能把AI能力转化为可验证的临床结果和可持续的现金流"。